Dağınıq skleroz: 2026-cı ildə simptomlar, növləri, müalicəsi və kök hüceyrə terapiyası

Dağınıq skleroz, həyatlarının ən məhsuldar nöqtələrindən birində insanlara qeyri-mütənasib zərər verir. Üzərinə təsir edirDünyada 2,8 milyon insan, The Lancet Regional Health-ə görə və adətən 20 ilə 40 yaş arasında başlayır. Qadınlar kişilərdən iki-üç dəfə daha çox diaqnoz alırlar. Bir neçə ay ərzində işləyən, ailəsini böyüdən və gələcəyini planlaşdıran bir şəxs müalicəsi olmayan və müalicəsi olmayan xəstələrin 50-60 faizində 15-30 il ərzində əhəmiyyətli fiziki qüsurlara səbəb olan bir vəziyyətlə qarşılaşır.

Baxmayaraq ki, şəkil əhəmiyyətli dərəcədə dəyişdi. Son on ildə ondan çox şey gördüxəstəliyi dəyişdirən müalicələr (DMTs)vaxtında müalicəyə başlayan xəstələrin əksəriyyətində xəstəliyin fəaliyyətini yavaşlatan və ya dayandıran MS müalicəsini əsas simptomların bastırılmasından erkən, aqressiv müdaxiləyə keçirərək klinik istifadəyə daxil olun.

Dağınıq skleroz nədir və beyində nə baş verir?

Dağınıq skleroz axroniki otoimmün xəstəlikmərkəzi sinir sisteminin. İmmunitet sistemi sinir liflərinin ətrafındakı yağlı qoruyucu örtük olan miyelin qabığını yad toxuma ilə səhv salır və ona hücum edir. Demiyelinasiya adlanan bu proses sinir liflərinin beyin, onurğa beyni və bədənin qalan hissələri arasında daşıdığı elektrik siqnallarını pozur.

Zamanla, təkrarlanan iltihab epizodları səbəb olurçapıq (skleroz)beyin və onurğa beyninin bir çox yerində. "Çoxlu" termini ağ maddə lövhələri kimi MRT-də görünən çoxlu lezyon sahələrinə aiddir. Lezyonların yeri xəstənin hansı simptomları yaşadığını müəyyənləşdirir, buna görə də MS insandan insana fərqli şəkildə təqdim olunur.

Miyelin zədələndikdə, siqnallar yavaşlayır, səhv işləyir və ya təyinat yerinə çata bilmir. Bu, MS simptomlarının niyə belə geniş diapazonu əhatə etdiyini izah edir: görmə pozğunluğu, yorğunluq, zəiflik, uyuşma, yerimə çətinliyi, sidik kisəsi problemləri və idrak dəyişiklikləri eyni şəbəkənin müxtəlif nöqtələrində zədələnmədən yarana bilər.

Dağınıq skleroz diaqnozu necə qoyulur?

MS diaqnozu Xavier Montalbanın rəhbərlik etdiyi beynəlxalq ekspert paneli tərəfindən yenilənmiş və ECTRIMS 2024-də təqdim edilən 2024-cü il Yenidən İşlənmiş McDonald Kriteriyalarına uyğundur. Meyarlar kosmosda yayılmanın (DIS) və zamanla yayılmasının (DIT) klinik və təsvir sübutlarını tələb edir ki, bu da onların müxtəlif yerlərdə və vaxtlarda müxtəlif görünüş nöqtələrində lezyonların olduğunu göstərir.

Diaqnostik iş adətən daxildir:

• Beyin və onurğa beyni MRTaktiv (gücləndirici) lezyonları köhnə qeyri-aktiv olanlardan ayırmaq üçün gadolinium kontrastlı
• Serebrospinal mayenin (CSF) analizioliqoklonal zolaqları aşkar etmək üçün lomber ponksiyon vasitəsilə, MS xəstələrinin təxminən 90 faizinin CSF-də olan immunoloji marker
• Vizual olaraq evoked potensiallar (VEPs)xəstənin vizual simptomları bildirmədiyi zaman subklinik optik sinir tutulumunu müəyyən etmək
• Qan testləriMS-i təqlid edən şərtləri, o cümlədən neyromielit optik spektr pozğunluğunu (NMOSD), B12 vitamini çatışmazlığını, Lyme xəstəliyi və sistemik lupus eritematozu istisna etmək üçün

0 (əlillik yoxdur) ilə 10 (MS-dən ölüm) arasında dəyişən Genişləndirilmiş Əlillik Vəziyyəti Şkalası (EDSS) xəstəliyin gedişatını izləmək üçün diaqnoz zamanı və hər təkrar ziyarətdə istifadə olunur.

Dağınıq sklerozun dörd növü hansılardır?

MS hər xəstədə eyni davranmır. Klinik kurs dörd tanınmış alt tipə bölünür, hər birinin fərqli müalicə təsiri var.

• Relaps-Remitting MS (RRMS)ən çox yayılmış formadır və ilkin diaqnozların təxminən 85 faizini təşkil edir. Xəstələr nevroloji pisləşmənin (residivlərin) diskret epizodlarını, ardınca qismən və ya tam sağalma dövrlərini yaşayırlar. Residivlər arasında xəstəlik irəliləmir, lakin subklinik MRT fəaliyyəti davam edə bilər. Təsdiqlənmiş DMT-lərin əksəriyyəti RRMS-ni xüsusi olaraq hədəfləyir və bu alt növün müalicəsi üçün sübut bazası ən genişdir.
• İkinci dərəcəli Proqressiv MS (SPMS)RRMS xəstələrinin bir hissəsində zamanla, adətən ilkin diaqnozdan 10-20 il sonra inkişaf edir. Residiv nümunəsi, üst-üstə düşmüş residivlərlə və ya olmayan nevroloji əlilliyin davamlı, tədricən yığılmasına yol açır. Xüsusi olaraq aktiv SPMS üçün təsdiq edilmiş Siponimod (Mayzent), EXPAND sınaqında hələ də residivləri yaşayan xəstələrdə əlilliyin irəliləməsinin əhəmiyyətli dərəcədə azaldığını nümayiş etdirdi.
• İbtidai Proqressiv MS (PPMS)heç vaxt relaps keçirməyən xəstələrin təxminən 10-15 faizini təsir edir. Əlillik başlanğıcdan davamlı olaraq yığılır. Plasebo ilə müqayisədə əlilliyin azaldığını göstərən ORATORIO sınağına əsasən, ocrelizumab (Ocrevus) xüsusi olaraq PPMS üçün təsdiqlənmiş ilk DMT olana qədər PPMS əvvəllər müalicə olunmurdu.
• Kliniki İzolyasiya Sindromu (MDB)ən azı 24 saat davam edən nevroloji simptomların ilk epizoduna aiddir, demiyelinasiyanı nəzərdə tutur, lakin hələ MS diaqnozu üçün tam meyarlara cavab vermir. İlk MRT-də yüksək lezyon yükü olan xəstələr klinik olaraq müəyyən MS-ə çevrilmə riskini əhəmiyyətli dərəcədə artırırlar. MDB mərhələsində DMT-nin erkən başlaması konversiyanı gecikdirir və uzunmüddətli əlilliyin yığılmasını azaldır.

Birinci sıra və ağız xəstəliklərini dəyişdirən müalicələr hansılardır?

MS-də DMT mənzərəsi inyeksiya, oral və infuziya kateqoriyaları üzrə 20-dən çox təsdiqlənmiş agenti əhatə edir. Truveta Research tərəfindən 2026-cı ildə aparılan təhlilə əsasən yüksək effektiv DMT ilə müalicəyə başlayan xəstələrin nisbəti 2018 və 2025-ci illər arasında iki dəfədən çox artıb və bu, klinik praktikada daha erkən, daha aqressiv müdaxiləyə doğru həlledici keçidi əks etdirir.

Orijinal MS müalicələri,interferon beta-1a (Avonex, Rebif), interferon beta-1b (Betaferon), vəglatiramer asetat (Copaxone), plasebo ilə müqayisədə illik residiv nisbətlərini (ARR) təxminən 30 faiz azaldın və onilliklər ərzində klinik istifadə zamanı yaxşı qurulmuş uzunmüddətli təhlükəsizlik profillərinə sahib olun.

Oral agentlər daha çox rahatlıq və bəziləri üçün əhəmiyyətli dərəcədə yüksək effektivlik təklif edir.Fingolimod(Gilenya) 2010-cu ildə təsdiqlənmiş ilk şifahi MS terapiyası idi. Dimetil fumarat (Tecfidera),teriflunomid(Aubajio),siponimod(Mayzent), ozanimod (Zeposia) və ponesimod (Ponvory) izlədi, hər biri fərqli mexanizm və effektivlik səviyyəsini əhatə edir.

Kladribin tabletləri (Mavenclad) gündəlik oral müalicələrdən fərqlidir. Birinci və ikinci illərdə iki qısa illik kursda verilən kladribin müalicə dövründən sonra ən azı iki il ərzində gündəlik dərman tələb etmir. Klinik sübutlar ARR-də təxminən 50 faiz azalma və dörd-beş il ərzində xəstəliyin davamlı bastırılmasını dəstəkləyir.

Yüksək Effektivlikli İnfuzion Müalicələri Nə Fərqləndirir?

Ən yüksək effektivliyə malik DMT-lər venadaxili infuziya yolu ilə tətbiq edilir və immun aktivliyi geniş şəkildə boğmaq əvəzinə, spesifik immun hüceyrə populyasiyalarına təsir göstərir.

• Natalizumab (Tysabri)immun hüceyrələrindəki alfa-4 inteqrin molekulunu hədəf alır, onların qan-beyin baryerini keçərək mərkəzi sinir sisteminə keçməsinə mane olur. AFFIRM və SENTINEL sınaqları ARR-də 68 faiz, əlilliyin davamlı inkişafında isə 42 faiz azalma nümayiş etdirdi. Natalizumab hər 4 həftədən bir verilir (seçilmiş xəstələrdə 6 həftəyə qədər uzadılır) və seropozitiv xəstələrdə mütərəqqi multifokal leykoensefalopatiya (PML) riski səbəbindən JC virusuna qarşı antikorların monitorinqini tələb edir.
• Ocrelizumab (Ocrevus)CD20-müsbət B hüceyrələrini hədəf alır, həm residiv, həm də mütərəqqi MS patologiyasına səbəb olan immun populyasiyanı azaldır. RRMS üçün OPERA I və OPERA II sınaqlarında okrelizumab interferon beta-1a ilə müqayisədə ARR-ni təxminən 46-47 faiz azaldıb, yeni MRT lezyonlarında üstün azalma və əlilliyin pisləşməsi ilə. PPMS üçün ORATORIO sınağında ocrelizumab plasebo ilə müqayisədə əlilliyin gedişatını 24 faiz azaldıb və bu, onu PPMS-də effektivliyini nümayiş etdirən ilk müalicəyə çevirib. Ocrelizumab hər altı ayda bir 600 mq venadaxili infuziya şəklində verilir.
• Ofatumumab (Kesimpta)həmçinin CD20-müsbət B hüceyrələrini hədəf alır, lakin ilkin yükləmə cədvəlindən sonra aylıq subkutan özünə inyeksiya kimi tətbiq edilir. ASCLEPIOS I və II sınaqları göstərdi ki, ofatumumab teriflunomidlə müqayisədə ARR-ni əhəmiyyətli dərəcədə azaldıb və xəstəlik aktivliyinə dair heç bir sübutun (NEDA) daha yüksək göstəricilərinə nail olub.
• Alemtuzumab (Lemtrada)bir və ikinci illərdə infuziya kursları kimi idarə olunan CD52-ni hədəf alaraq T və B limfositlərini tükəndirir. CARE-MS I sınağı, interferon beta-1a ilə müqayisədə residiv nisbətlərinin azaldığını, beyin həcminin daha yavaş itirilməsini və klinik xəstəlik aktivliyi olmayan daha çox xəstəni nümayiş etdirdi. Bu, ikincili otoimmün ağırlaşmalar üçün intensiv monitorinq tələb edir və yüksək aktiv RRMS üçün qorunur.

HSCT nədir və niyə xəstələr onu xaricdə axtarırlar?

Otoloji hematopoetik kök hüceyrə transplantasiyası (AHSCT)adi DMT-lərdən fərqli kateqoriyanı tutur. Həddindən artıq aktiv bir immunitet sistemini boğmaq əvəzinə, AHSCT cəhd edirsıfırlayıntamamilə. Xəstənin öz kök hüceyrələri yığılır, immun sistemi yüksək dozalı kimyaterapiya ilə azaldılır və yığılan kök hüceyrələr immun repertuarını sıfırdan bərpa etmək üçün yenidən infuziya edilir.

AHSCT edirbirinci dərəcəli müalicə deyil. Əhəmiyyətli prosedur riski daşıyır və ümumiyyətlə xəstələr üçün nəzərdə tutuluryüksək aktiv RRMSən azı iki yüksək effektivlikli DMT-dən uğursuz olanlar. Bununla belə, bu seçilmiş əhali üçün nəticələr məlumatları cəlbedicidir. 2023-cü ildə nəşr olunan qlobal sorğu müəyyən etdi ki, AHSCT alıcılarının 85,5 faizi müalicənin onlara xəstəliklərini idarə etməyə kömək etdiyini, transplantasiyadan sonra EDSS əlillik miqyasında orta hesabla 1,2 bal azaldığını bildirdi.

Xərc baxımından, 2024-cü ildə İtaliyanın səhiyyə iqtisadi təhlili AHSCT və yüksək effektiv DMT-lərin iki il ərzində oxşar xərcləri daşıdığını aşkar etdi. Beş ildən çox,AHSCT(təxminən 46,600 avro)xərcləri əhəmiyyətli dərəcədə azdırəksər yüksək effektivlikli DMT-lərdən (təxminən 93,800 EUR) daha çox, çünki AHSCT davamlı dərman qəbulunu tələb edən ömürlük müalicədən daha çox birdəfəlik müdaxilədir.

Bir çox ölkələrdə MS üçün AHSCT yalnız klinik sınaqlar zamanı mövcuddur və ya sığortaçılar tərəfindən ödənilmir. kimi ölkələrdə müalicə axtarmağa beynəlxalq xəstələri sövq edirTürkiyəvəHindistan, burada AHSCT proqramları beynəlxalq xəstələri 30,000 ABŞ dolları ilə 50,000 ABŞ dolları arasında dəyişən xərclər üçün qəbul edir.

MS hansı simptomlara səbəb olur və onlar necə idarə olunur?

DMT-lər MS-i idarə edən əsas immun fəaliyyətə müraciət edir. Onlar residivlər arasında və zamanı yığılan simptomları birbaşa müalicə etmirlər. Semptomların idarə edilməsi MS müalicəsinin paralel və eyni dərəcədə vacib hissəsidir.

• YorğunluqMS xəstələrinin 75-90 faizini təsir edir və tez-tez ən əlillik əlaməti kimi təsvir edilir. Bu, fiziki əlillik və ya zədələnmə yükü ilə etibarlı şəkildə əlaqələndirilmir. Amantadin və modafinil, yorğunluğun şiddətini azaltmaq üçün çoxsaylı sınaqlarda nümayiş etdirilən pilləli aerobik məşq proqramları ilə yanaşı, MS yorğunluğunun farmakoloji idarə edilməsi üçün ən güclü sübuta malikdir.
• Spastisitebir neçə ölkədə xüsusi olaraq MS spastisitesi üçün təsdiqlənmiş yeganə sirr əsaslı dərman olan baklofenə (ağır hallarda baklofen pompası vasitəsilə ağızdan və ya intratekal), tizanidin və nabiximollara (Sativex) cavab verir.
• Sidik kisəsinin disfunksiyası, xəstələrin 50-90 faizinə təsir edir, təcililik və tezlikdən tutmağa qədər dəyişir. Oxybutynin, solifenacin və mirabegron həddindən artıq aktiv sidik kisəsi simptomlarını müalicə etmək üçün istifadə olunur. Natamam boşalması olan xəstələr fasilələrlə özünü kateterizasiya proqramlarına ehtiyac duyurlar.
• Koqnitiv pozğunluqxəstələrin təxminən 65 faizini təsir edir. Heç bir DMT-nin müəyyən edilmiş idrak zədəsini geri qaytardığı göstərilməmişdir ki, bu da neyrodejenerasiya yığılmazdan əvvəl xəstəliyin fəaliyyətinin müalicəsinin vacibliyini vurğulayır.
• Relapsın idarə edilməsiresidiv müddətini qısaltmaq üçün yüksək dozada venadaxili metilprednizolondan (adətən üç-beş gün ərzində gündə 1000 mq) istifadə edir. Steroidlər residivdən uzunmüddətli nəticəni və ya əlilliyin yığılmasını yaxşılaşdırmır, lakin sağalmanı sürətləndirir.

Beynəlxalq Xəstələr Xaricdə MS Müalicəsinə Giriş Haqqında Nə Bilməlidirlər?

Xaricdə MS müalicəsi iki fərqli xəstə qrupunu cəlb edir: təsdiq edilmiş, lakin öz ölkəsində əlçatmaz və ya mövcud olmayan yüksək effektiv DMT-lərə daxil olmaq istəyənlər və AHSCT-ni öz milli səhiyyə sistemi vasitəsilə əldə edə bilməyənlər.

DMT-yə giriş üçün əsas suallara təyinat ölkəsinin nevroloqunun təyin etməzdən əvvəl MRT müayinəsi və EDSS skorlaması daxil olmaqla tam MS qiymətləndirməsi aparıb-yaratmayacağı və xəstə evə qayıtdıqdan sonra davamlı monitorinqin (natalizumab xəstələri üçün JC virus testi və müntəzəm MRT nəzarəti daxil olmaqla) yerli olaraq əlaqələndirilə biləcəyini ehtiva edir.

AHSCT namizədləri üçün ən vacib suallar xəstə seçim meyarları (MIST sınağı və EBMT təlimatları sübut bazasını təmin edir), kondisioner protokolu (miyeloablativ olmayan BEAM-siklofosfamid və ya siklofosfamid-ATG protokolları daha az ölüm riski daşıyır), miyeloablasiya ilə bağlı spesifik yanaşma ilə əlaqədardır. sonrakı iki il üçün transplantasiyadan sonrakı monitorinq protokolu.

Xülasə

Dağınıq skleroz artıq tibbin uzaqdan idarə etdiyi bir vəziyyət deyil. Sübutlar ardıcıldır: yüksək effektiv terapiya ilə erkən müalicə lezyonların yığılmasını azaldır, beyin həcminin itirilməsini ləngidir və xəstəliyin uzunmüddətli gedişatını müəyyən edən əlillik mərhələlərini gecikdirir.

Ən vacib olan pəncərə diaqnozdan sonrakı ən erkən illərdir. Subklinik zədələnmələr hətta residivlər arasında toplanır və müalicə başlamazdan əvvəl baş verən neyrodegenerasiya müalicə başlayanda geri dönmür. Müalicə olunmayan aktiv xəstəliyin hər ayı onilliklər ərzində artan bir xərcdir.

Ev sistemi vasitəsilə yüksək effektivliyə malik DMT-lərə və ya AHSCT-yə tez daxil ola bilməyən xəstələr üçün beynəlxalq müalicə son çarə deyil. Çoxları üçün bu, onların diaqnoz tələb etdiyi qayğı standartına aparan ən sürətli yoldur.

Növbəti addımı atın

MS ilə ilkin məsləhətləşmənevroloqbeynəlxalq mərkəzdə xəstənin cari MRT taramalarının və müalicə tarixinin nəzərdən keçirilməsi ilə başlayır. Xəstə məsləhətçimizlə əlaqə saxlamaq və işinizi asanlaşdırmaq üçün bu formanı doldurunmüalicəsəyahət.

Konsultasiya, uzunmüddətli funksiya baxımından xəstəyə daha bir il ərzində müalicə olunmayan xəstəliyin nəyə başa gələ biləcəyi ilə müqayisədə heç bir xərc tələb etmir.

İmtina:Bu məqalə dağınıq skleroz və onun müalicə variantları haqqında ümumi təhsil məlumatlarını təqdim edir. Bu, tibbi məsləhət deyil və ixtisaslı nevroloq və ya MS mütəxəssisi ilə məsləhətləşməni əvəz etməməlidir. Fərdi nəticələr MS alt növünə, xəstəliyin aktivliyinə, müddətinə və müalicə tarixinə görə dəyişir. Xəstələr müalicə planında hər hansı dəyişiklik etməzdən və ya qayğı üçün xaricə səyahətlə bağlı qərar verməzdən əvvəl müalicə edən nevroloqla məsləhətləşməlidirlər.