Esclerose múltipla: sintomas, tipos, tratamentos e terapia com células-tronco em 2026

A esclerose múltipla afeta as pessoas em um dos pontos mais produtivos de suas vidas. afeta mais2,8 milhões de pessoas em todo o mundo, de acordo com a saúde regional da Lancet, e normalmente tem início entre 20 e 40 anos. As mulheres têm duas a três vezes mais chances do que os homens de receberem o diagnóstico. Em questão de meses, uma pessoa que trabalhava, criava uma família e planejava um futuro se encontra navegando por uma condição que não tem cura e, sem tratamento, leva a uma deficiência física significativa em 50 a 60% dos pacientes dentro de 15 a 30 anos de início.

A imagem mudou significativamente, no entanto. A última década viu mais de uma dúziaTerapias modificadoras da doença (DMTs)Entre no uso clínico, mudando o gerenciamento da EM da supressão básica dos sintomas para uma intervenção precoce e agressiva que retarda ou interrompe a atividade da doença na maioria dos pacientes que iniciam o tratamento a tempo.

O que é esclerose múltipla e o que acontece dentro do cérebro?

A esclerose múltipla é umaDoença autoimune crônicado sistema nervoso central. O sistema imunológico confunde a bainha de mielina, o revestimento protetor gorduroso em torno das fibras nervosas, para o tecido estranho e o ataca. Esse processo, chamado desmielinização, interrompe os sinais elétricos que as fibras nervosas carregam entre o cérebro, a medula espinhal e o resto do corpo.

Com o tempo, episódios repetidos de inflamação causamcicatrizes (esclerose)em vários locais do cérebro e da medula espinhal. O termo "múltipla" refere-se aos muitos locais de lesões visíveis na ressonância magnética como placas de substância branca. A localização das lesões determina quais sintomas o paciente experimenta, e é por isso que a EM apresenta-se tão diferente de pessoa para pessoa.

Quando a mielina está danificada, os sinais desaceleram, falham na ignição ou não chegam ao seu destino. Isso explica por que os sintomas da EM abrangem uma gama tão ampla: distúrbios da visão, fadiga, fraqueza, dormência, dificuldade para andar, problemas de bexiga e alterações cognitivas podem surgir de danos em diferentes pontos da mesma rede.

Como é diagnosticada a esclerose múltipla?

O diagnóstico da MS segue os critérios do McDonald revisados em 2024, atualizados por um painel de especialistas internacionais liderado por Xavier Montalban e apresentado na Ectrims 2024. Os critérios exigem evidências clínicas e de imagem de disseminação no espaço (DIS) e divulgação no tempo (DIT), significando lesões em vários locais e evidências de sua aparência em diferentes momentos.

A análise do diagnóstico normalmente inclui:

• RM e da medula espinhalCom contraste de gadolínio para distinguir lesões ativas (aprimorando) das inativas mais antigas
• Análise do líquido cefalorraquidiano (CSF)Via punção lombar para detectar bandas oligoclonais, um marcador imunológico encontrado no LCR de aproximadamente 90% dos pacientes com EM
• Potenciais evocados visualmente (VEPs)Para identificar o envolvimento do nervo óptico subclínico quando um paciente não relatou sintomas visuais
• Exames de sanguePara descartar condições que mimetizam a EM, incluindo o transtorno do espectro da neuromielite óptica (NMOSD), deficiência de vitamina B12, doença de Lyme e lúpus eritematoso sistêmico

A Expanded Disability Status Scale (EDSS), variando de 0 (sem deficiência) a 10 (morte por EM), é usada no diagnóstico e em todas as visitas de acompanhamento para rastrear a progressão da doença.

Quais são os quatro tipos de esclerose múltipla?

MS não se comporta da mesma maneira em todos os pacientes. O curso clínico se enquadra em quatro subtipos reconhecidos, cada um com diferentes implicações de tratamento.

• MS remitente recidivante (RRMS)É a forma mais comum, representando aproximadamente 85% dos diagnósticos iniciais. Os pacientes apresentam episódios discretos de piora neurológica (recidivas), seguidos por períodos de recuperação parcial ou completa. Entre as recaídas, a doença não progride, embora a atividade subclínica de ressonância magnética possa continuar. A maioria dos DMTs aprovados visa especificamente os RRMs, e a base de evidências para o tratamento desse subtipo é a mais extensa.
• MS Progressiva Secundária (SPMs)Desenvolve-se em uma proporção de pacientes com RRMS ao longo do tempo, normalmente 10 a 20 anos após o diagnóstico inicial. O padrão recidivante dá lugar a um acúmulo constante e gradual de incapacidade neurológica, com ou sem recidivas sobrepostas. Siponimod (Mayzent), aprovado especificamente para SPMs ativos, demonstrou no estudo EXPAND uma redução significativa na progressão da deficiência em pacientes ainda com recaídas.
• MS Progressiva Primária (PPMS)Afeta aproximadamente 10 a 15 por cento dos pacientes que nunca experimentam recidivas. A deficiência se acumula de forma constante desde o início. O PPMS anteriormente não era tratável até que ocrelizumab (Ocrevus) se tornasse o primeiro DMT aprovado especificamente para PPMS, com base no estudo Oratório mostrando progressão reduzida da deficiência em comparação com o placebo.
• Síndrome Clinicamente Isolada (CIS)Refere-se a um primeiro episódio de sintomas neurológicos com duração de pelo menos 24 horas, sugerindo desmielinização, mas ainda não atendendo a todos os critérios para o diagnóstico de EM. Pacientes com uma carga de lesão elevada em sua primeira ressonância magnética têm um risco significativamente elevado de converter em EM clinicamente definida. O início precoce do DMT no estágio CIS atrasa a conversão e reduz o acúmulo de incapacidades a longo prazo.

Quais são as terapias modificadoras da doença oral e de primeira linha?

O cenário DMT no MS abrange mais de 20 agentes aprovados em categorias injetáveis, orais e infusíveis. A proporção de pacientes iniciando o tratamento com um DMT de alta eficiência mais que dobrou entre 2018 e 2025, de acordo com uma análise de 2026 da Truveta Research, refletindo uma mudança decisiva na prática clínica para uma intervenção mais precoce e agressiva.

As terapias originais com MS,Interferon beta-1a (Avonex, Rebif), euNterferon beta-1b (Betaferon), eAcetato de glatiramero (copaxone), reduza as taxas de recaída anualizada (ARR) em aproximadamente 30% em comparação com o placebo e carregam perfis de segurança de longo prazo bem estabelecidos em décadas de uso clínico.

Os agentes orais oferecem maior comodidade e, para alguns, eficácia substancialmente maior.fingolimode(Gilênia) foi a primeira terapia oral com EM, aprovada em 2010. dimetil fumarato (Tecfidera),teriflunomida(Abagio),siponimode(Mayzent), Ozanimod (Zeposia) e Ponesimod (ponvory) seguiram, cada um cobrindo um mecanismo diferente e um nível de eficácia.

Cladribine comprimidos (mavenclad) se destacam das terapias orais diárias. Dado em dois cursos anuais curtos nos anos um e dois, o Cladribine não requer medicação diária por pelo menos dois anos após o ciclo de tratamento. A evidência clínica suporta uma redução de aproximadamente 50% na ARR e na supressão de doenças duráveis por quatro a cinco anos.

O que diferencia as terapias com infusão de alta eficiência?

Os DMTs de maior eficiência são administrados por infusão intravenosa e atuam em populações específicas de células imunes, em vez de suprimir amplamente a atividade imunológica.

• natalizumabe (Tysabri)Alvos a molécula de integrina alfa-4 nas células imunes, impedindo que cruzem a barreira hematoencefálica no sistema nervoso central. Os ensaios Affirm e Sentinel demonstraram uma redução de 68% na ARR e uma redução de 42% na progressão sustentada da deficiência. O natalizumabe é administrado a cada 4 semanas (estendido a 6 semanas em pacientes selecionados) e requer o monitoramento do anticorpo do vírus JC devido ao risco de leucoencefalopatia multifocal progressiva (MPL) em pacientes soropositivos.
• Ocrelizumab (ocrevus)Alvos células B positivas para CD20, esgotando a população imune que impulsiona a patologia recidivante e progressiva da EM. Nos ensaios Opera I e Opera II para RRMS, ocrelizumab reduziu o ARR em aproximadamente 46-47% em comparação com o interferon beta-1a, com reduções superiores nas novas lesões de ressonância magnética e piora da incapacidade. No estudo Oratório para PPMS, o ocrelizumab reduziu a progressão da deficiência em 24% em comparação com o placebo, tornando-se o primeiro tratamento para demonstrar eficácia em PPMs. Ocrelizumab é administrado como uma infusão intravenosa de 600 mg a cada seis meses.
• Ofatumumab (Kesimpta)Também tem como alvo células B CD20-positivas, mas é administrada como uma auto-injeção subcutânea mensal após um esquema inicial de carregamento. Os ensaios Asclepios I e II mostraram que ofatumumab reduziu o ARR significativamente em comparação com a teriflunomida e alcançou taxas mais altas de nenhuma evidência de atividade da doença (NEDA).
• Alemtuzumab (lemtrada)esgota os linfócitos T e B visando o CD52, administrado como cursos de infusão nos anos um e dois. O estudo CARE-MS I demonstrou taxas de recaída reduzidas, perda de volume cerebral mais lenta e mais pacientes livres de atividade clínica da doença em comparação com o interferon beta-1a. Requer monitoramento intensivo para complicações autoimunes secundárias e é reservado para RRMs altamente ativos.

O que é TCTH e por que os pacientes estão procurando no exterior?

Transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (AHSCT)Ocupa uma categoria diferente dos DMTs convencionais. Em vez de suprimir um sistema imunológico hiperativo, o AHSCT tentarestabeletotalmente. As células-tronco do próprio paciente são colhidas, o sistema imunológico é ablado com quimioterapia em altas doses e as células-tronco coletadas são reinfundidas para reconstruir o repertório imunológico do zero.

Ahsct éNão é um tratamento de primeira linha. Ele carrega um risco processual significativo e geralmente é considerado para pacientes comRRMs altamente ativosque falharam pelo menos dois DMTs de alta eficiência. Para essa população selecionada, no entanto, os dados de resultados são atraentes. Uma pesquisa global publicada em 2023 descobriu que 85,5% dos receptores de AHSCT relataram que o tratamento os ajudou a gerenciar sua doença, com uma redução média de 1,2 pontos na escala de deficiência EDSS após o transplante.

Do ponto de vista dos custos, uma análise econômica da saúde italiana de 2024 descobriu que o AHSCT e os DMTs de alta eficiência têm custos semelhantes ao longo de dois anos. Ao longo de cinco anos,ahsct(aproximadamente 46.600 euros)custa significativamente menosdo que a maioria dos DMTs de alta eficiência (aproximadamente 93.800 euros), porque o AHSCT é uma intervenção única e não um tratamento vitalício que requer uma administração contínua de medicamentos.

Em muitos países, o AHSCT para EM permanece disponível apenas por meio de ensaios clínicos ou não é reembolsado pelas seguradoras. Isso leva os pacientes internacionais a procurarem tratamento em países comoTurquiaeÍndia, onde os programas de AHSCT aceitam pacientes internacionais por custos que variam de US$ 30.000 a US$ 50.000.

Quais sintomas a EM causa e como eles são gerenciados?

Os DMTs abordam a atividade imunológica subjacente que conduz a MS. Eles não tratam diretamente os sintomas que se acumulam entre e durante as recaídas. O gerenciamento de sintomas é uma parte paralela e igualmente importante do MS Care.

• cansarAfeta 75 a 90 por cento dos pacientes com EM e é frequentemente descrito como o sintoma mais incapacitante. Não se correlaciona de forma confiável com deficiência física ou carga de lesão. Amantadina e modafinil têm as evidências mais fortes para o manejo farmacológico da fadiga da EM, juntamente com programas de exercícios aeróbicos graduados, que foram demonstrados em vários ensaios para reduzir a gravidade da fadiga.
• espasticidadeResponde ao baclofeno (oral ou intratecal por meio de uma bomba de baclofeno para casos graves), tizanidina e nabiximols (Sativex), o único medicamento à base de cannabis aprovado especificamente para EM espasticidade em vários países.
• disfunção da bexiga, afetando 50 a 90 por cento dos pacientes, varia de urgência e frequência à retenção. Oxibutinina, solifenacina e mirabegro são usados para tratar os sintomas da bexiga hiperativa. Pacientes com esvaziamento incompleto requerem programas intermitentes de autocateterismo.
• comprometimento coAfeta aproximadamente 65% dos pacientes. Nenhum DMT demonstrou reverter o dano cognitivo estabelecido, ressaltando a importância de tratar a atividade da doença precocemente antes que a neurodegeneração se acumule.
• Gerenciamento de recaídasUsa metilprednisolona intravenosa de altas doses (normalmente 1.000 mg por dia por três a cinco dias) para reduzir a duração da recidiva. Os esteróides não melhoram o resultado a longo prazo ou o acúmulo de incapacidades devido à recaída, mas aceleram a recuperação.

O que os pacientes internacionais devem saber sobre como acessar o tratamento de EM no exterior?

O MS Treatment Abroad atrai dois grupos distintos de pacientes: aqueles que buscam acesso a DMTs de alta eficiência, aprovados, mas inacessíveis ou indisponíveis em seu país de origem, e aqueles que consideram o AHSCT que não podem acessá-los por meio de seu sistema nacional de saúde.

Para o acesso ao DMT, as principais questões incluem se o neurologista do país de destino realizará uma avaliação completa da EM, incluindo revisão de ressonância magnética e pontuação do EDSS antes de prescrever, e se o monitoramento contínuo (incluindo testes de vírus JC para pacientes com natalizumabe e vigilância regular da ressonância magnética) pode ser coordenado localmente após o paciente voltar para casa.

Para os candidatos ao AHSCT, as questões mais importantes estão relacionadas aos critérios de seleção de pacientes (o estudo MIST e as diretrizes EBMT fornecem a base de evidências), protocolo de condicionamento (não mieloablativo de feixe-ciclofosfamida ou ciclofosfamida-ATG com menor risco de mortalidade do que abordagens mieloablativas), taxa de mortalidade relacionada ao transplante no centro específico e no protocolo de monitoramento pós-transplante para os dois anos seguintes.

resumo

A esclerose múltipla não é mais uma condição que o medicamento administra à distância. As evidências são consistentes: o tratamento precoce com uma terapia de alta eficácia reduz o acúmulo de lesões, retarda a perda de volume do cérebro e atrasa os marcos de deficiência que definem o curso de longo prazo da doença.

A janela que mais importa é os primeiros anos após o diagnóstico. O dano subclínico se acumula mesmo entre as recidivas, e a neurodegeneração que ocorre antes do início do tratamento não se inverte quando o tratamento começa. Todos os meses de doenças ativas subtratadas representam um custo que se agrava ao longo de décadas.

Para pacientes que não podem acessar DMTs de alta eficiência ou AHSCT rapidamente por meio de seu sistema doméstico, o tratamento internacional não é o último recurso. Para muitos, é o caminho mais rápido para o padrão de atendimento que seu diagnóstico exige.

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Aviso:Este artigo fornece informações gerais sobre a esclerose múltipla e suas opções de tratamento. Não constitui aconselhamento médico e não deve substituir uma consulta por um neurologista qualificado ou especialista em EM. Os resultados individuais variam de acordo com o subtipo de EM, atividade da doença, duração e histórico de tratamento. Os pacientes devem consultar o neurologista de tratamento antes de fazer qualquer alteração em seu plano de tratamento ou decisões sobre como viajar para o exterior para cuidados.